Seit Jahrzehnten gelten randomisierte kontrollierte Studien (RCTs) als Goldstandard der klinischen Forschung. Ihr sorgfältiges Design schafft klare Zusammenhänge zwischen einer Therapie und den beobachteten Ergebnissen. In einer immer komplexeren, dynamischen Behandlungslandschaft mit zunehmend kleineren Patientenpopulationen merken wir jedoch: RCTs sind nicht mehr in jeder Situation uneingeschränkt anwendbar und stoßen an Grenzen. Um Erkenntnisse zu gewinnen, die nicht nur statistisch signifikant, sondern auch klinisch relevant sind, brauchen wir also neue Wege und Datenquellen. Ein entscheidender Schlüssel, um den medizinischen Fortschritt in den kommenden Jahren voranzutreiben, liegt dabei in der Analyse von Real-World-Daten (RWD).
RWD sind Gesundheitsdaten, die im Versorgungsalltag entstehen – nicht in der Forschung. Dazu gehören Abrechnungs- und Registerdaten, elektronische Patientenakten oder Informationen von Wearables und Gesundheits-Apps. In Kombination mit KI eröffnen sie die Chance, die Patientenversorgung nicht nur zu verbessern, sondern sie völlig neu zu denken und auf eine noch breitere evidenzbasierte Basis zu stellen.
Der einzelne Patient rückt immer stärker in den Mittelpunkt – auch in der Entwicklung neuer Medikamente. RWD zeigen dabei, wie Therapien unter realen Bedingungen wirken: bei Menschen mit Begleiterkrankungen, in unterschiedlichen Versorgungssituationen, über lange Zeiträume hinweg. Sie helfen, seltene Nebenwirkungen schneller zu erkennen, Langzeiteffekte zu bewerten und Behandlungen passgenauer auf die individuellen Bedürfnisse von Patientinnen und Patienten zuzuschneiden. Pilotinitiativen wie u. a. das Nationale Netzwerk Genomische Medizin (NNGM) zeigen in Deutschland bereits, was hier möglich ist.
Den Datenschatz heben
RWD sind ein Datenschatz, der darauf wartet, gehoben zu werden. Noch aber liegt er in einem komplexen, fragmentierten und wenig interoperablen Gesundheitssystem verborgen. Diese Herausforderungen begegnen uns auch in vielen klinischen Studien bei Takeda Oncology.
Um das Potenzial von RWD zu entfalten, sind solide Grundlagen nötig: hohe Datenqualität, verlässlicher Zugang, systemische Interoperabilität, moderne Statistik und ein klarer regulatorischer Rahmen. Mit dem Medizinforschungsgesetz und dem Gesundheitsdatennutzungsgesetz wurden in der letzten Legislaturperiode wichtige Weichen gestellt. Der Auftakt ist gemacht. Es gilt nun, diesen Weg entschlossen weiterzugehen – hin zu einer Gesundheitsversorgung der Zukunft.
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