Foto: Karsten Lindemann
Orphan Drugs & Europäische Nutzenbewertung
In der EU leben von 447 Millionen Einwohnerinnen und Einwohnern rund 30 Millionen mit einer seltenen Erkrankung; vier Millionen davon in Deutschland. Seit dem Jahr 2000 konnten mit Hilfe der „EU-Verordnung über Arzneimittel für seltene Erkrankungen“ bereits 183 Medikamente, sogenannte Orphan Drugs, in der Entwicklung gefördert und Patientinnen und Patienten erfolgreich zur Verfügung gestellt werden. Nun wird über eine Einschränkung dieser Fördermaßnahmen diskutiert.
Im Vorfeld der Handelsblatt Jahrestagung Pharma bezieht Dr. Karl-Werner Leffers, Vorsitzender der Geschäftsführung der UCB Pharma GmbH und Leiter der Neurologie für Zentraleuropa, Stellung zur möglichen Einschränkung der EU-Verordnung und regt gesundheitspolitische Innovationen an, die den Zugang zu lebensverändernden Medikamenten weiter verbessern können.
Herr Dr. Leffers, ziehen Sie Bilanz – inwiefern hat die „EU-Verordnung über Arzneimittel für seltene Erkrankungen“ dazu beigetragen, die medizinischen Bedürfnisse von Menschen mit seltenen Erkrankungen zu adressieren?
Die Zahlen sprechen für sich: Im Jahr 2000 standen Patientinnen und Patienten lediglich acht Orphan Drugs zur Verfügung, heute sind es 183. Ganze 40 Prozent der Pipeline-Produkte pharmazeutischer Hersteller sind mittlerweile Orphan Drugs. Das stimmt mich optimistisch. Es ist wichtig, dass wir weiter intensiv im Bereich der seltenen Erkrankungen forschen, um passende Lösungen für die teils sehr individuellen Krankheitsbilder, zum Beispiel bei der Myasthenia Gravis, zu finden.
Bei Myasthenia Gravis handelt es sich um eine Muskelerkrankung. Alltägliche Bewegungen, die für einen gesunden Menschen selbstverständlich sind, stellen Patientinnen und Patienten – sei es beim Schlucken, Kauen, Sprechen – vor enorme Herausforderungen. Betrifft sie die Atmung, wird die Krankheit lebensbedrohlich. Die Symptome unterscheiden sich von Patient zu Patient, weswegen man auch von einer „Snowflake Disease“ spricht.
Wie stehen Sie vor diesem Hintergrund einer möglichen Einschränkung der EU-Verordnung gegenüber?
Das Anreizsystem ist ein großer Erfolg und es sollte unter keinen Umständen eingeschränkt werden, etwa indem es nur noch Anreize bei Erkrankungen gibt, für die noch keinerlei Therapie zur Verfügung steht. Am Beispiel der Myasthenia Gravis wird deutlich, dass seltene Erkrankungen in unterschiedlichsten Ausprägungen auftreten. Deshalb bedarf es auch hier verschiedener Therapieoptionen.
Auch eine Begrenzung von Anreizen auf sogenannte Ultra Rare Diseases – also seltene Erkrankungen, die weniger als zwei von 10.000 Menschen betreffen – halte ich nicht für den richtigen Ansatz. Sie würde die Mehrheit der Patientinnen und Patienten um ihre Chance für eine Therapie bringen, da ihre Erkrankung mehr als zwei, aber weniger als fünf von 10.000 Menschen in Europa betrifft. Ich bin davon überzeugt, dass eine Reduktion der Anreize für Orphan Drugs lediglich zu einem Rückgang der Forschungs- und Entwicklungs-Aktivitäten führen würde, ohne jedoch den Zugang zu diesen wichtigen Arzneimitteln zu verbessern.
Welche Herausforderungen kommen bei der Entwicklung von Arzneimitteln gegen seltene Erkrankungen auf pharmazeutische Hersteller zu?
Mit der Erforschung und Entwicklung von Orphan Drugs geht unmittelbar einher, dass wir, im Vergleich zu Volkskrankheiten wie Psoriasis, über sehr kleine Patientenpopulationen sprechen. Hinzu kommt, dass es für die meisten seltenen Erkrankungen nach wie vor kaum oder gar keine Behandlungsmöglichkeiten gibt. Daher ist ein intensiver Austausch mit Patientinnen und Patienten schon bei der Festlegung von Forschungsprioritäten in der klinischen Entwicklungsphase besonders wichtig. Wir wollen verstehen, welchen konkreten Herausforderungen Menschen mit seltenen Erkrankungen begegnen und wie wir unsere Medikamente bestmöglich darauf anpassen können, um ihre Lebensqualität zu verbessern.
Wie können, über die genannte EU-Verordnung hinaus, weitere politische Anreize gesetzt werden, um Patientinnen und Patienten schneller und gezielter mit Therapieoptionen zu versorgen?
Das europäische Anreizsystem für Orphan Drugs sollte nicht durch Regelungen auf nationaler Ebene konterkariert werden. Hierzu zählen zum Beispiel die nationalen Kriterien an den Nutzennachweis, die sich derzeit von Mitgliedsstaat zu Mitgliedsstaat in der EU unterscheiden. In meinen Augen ist das derzeit diskutierte europäische Nutzenbewertungsverfahren, EU-HTA, der richtige nächste Schritt, da es Anforderungen vereinheitlicht und definiert, welche Daten für Zulassung und Nutzenbewertung vorzulegen sind. Im Jahr 2020 konnte unter der deutschen EU-Ratspräsidentschaft ja bereits zu vielen Verhandlungspunkten des EU-HTA ein Konsens gefunden werden. Es ist gut, dass die europäische Nutzenbewertung unter der portugiesischen Ratspräsidentschaft weiter ein Fokus-Thema bleibt und entsprechend vorangetrieben wird.
Welche Vorteile verbinden Sie konkret mit einem europäischen Nutzenbewertungsverfahren?
Was unterscheidet beispielsweise eine deutsche Patientin von einer italienischen Patientin? Sind die Unterschiede in der deutschen und italienischen Bevölkerung etwa so groß, dass es zwei Nutzenbewertungsverfahren für Arzneimittel geben muss? Nein, der Nutzen sollte europaweit gleich sein. Wichtig bei einem zentralen EU-Verfahren ist, dass die klinische Bewertung den gleichwertigen Schritt in den nationalen Bewertungsverfahren ersetzt. Nur so wird das Ziel der Harmonisierung und Verringerung von Mehrfacharbeit am Ende erreicht. Der zeitnahe Patientenzugang zu Arzneimitteln nach EU-Zulassung in Deutschland sollte dadurch nicht beeinträchtigt werden.
Zudem muss sich die Zusammenarbeit zwischen der europäischen Arzneimittelbehörde EMA und den nationalen HTA-Institutionen weiter verbessern. Die bestehenden Modelle zur gemeinsamen frühen Beratung zu den Evidenzanforderungen müssen konsequent unter Einbindung der Hersteller weiterentwickelt werden. Schlussendlich braucht es konkrete methodische und prozedurale Vorgaben, die eine verlässliche Durchführung klinischer Bewertungen gewährleisten.
Ich bin davon überzeugt, dass wir auf diesem Wege über die EU-Verordnung zu Orphan Drugs hinaus den Zugang zu neuen, lebensverändernden Therapieoptionen für Patientinnen und Patienten weiter verbessern können.
Ein Interview mit Dr. Karl-Werner Leffers
General Manager and Head of Neurology Central Europe
UCB Pharma GmbH